Новый препарат от деменции прошел первое успешно испытание
pxhere.com
Фармацевтическая компания Vesper Bio сообщила об обнадеживающих результатах первого этапа клинических испытаний препарата VES001, предназначенного для лечения лобно-височной деменции (ЛВД). Это наиболее распространенная форма деменции у людей моложе 60 лет, и до сих пор для нее не существовало эффективного лечения.
В испытаниях, проходивших в медцентрах Нидерландов и Великобритании, участвовали здоровые добровольцы, в том числе шесть человек с повышенным генетическим риском развития ЛВД. Результаты оказались впечатляющими: у участников из группы риска ежедневный прием препарата в течение трех месяцев повысил уровень ключевого белка програнулина в крови и спинномозговой жидкости более чем на 95%.
Дефицит програнулина напрямую связан с повреждениями мозга при лобно-височной деменции. Полученные результаты вселяют надежду на создание терапии, которая потенциально сможет предотвратить развитие этой формы деменции у людей с генетической предрасположенностью.
Принцип действия VES001 можно сравнить с блокировкой «мусоропровода» в мозге. Препарат блокирует рецептор сортилина, который отвечает за выведение програнулина. Благодаря этому уровень защитного белка перестает падать. У участников с генетической мутацией лечение позволило восстановить уровень белка практически до нормы.
Исследователи подчеркивают, что результаты пока предварительные. Как отметил невролог Джонатан Рорер, подробные данные еще не опубликованы и требуют независимой экспертной оценки.
Важно, что серьезных побочных эффектов во время испытаний зарегистрировано не было. Однако до вывода препарата на рынок предстоят еще несколько лет масштабных клинических исследований.
