Генная терапия может помочь при раке и болезнях сердца

Генная терапия, которая сегодня в основном ассоциируется с лечением редких наследственных заболеваний, в перспективе может применяться и при более распространённых патологиях — например, онкологических и сердечно-сосудистых. Такой прогноз в интервью «Известиям» дал доктор биологических наук, профессор кафедры генетики МГУ Михаил Скоблов.

По словам учёного, исследования в этом направлении ведутся уже несколько лет. Примером успеха стала CAR-T-клеточная терапия, показавшая высокую эффективность при некоторых онкологических заболеваниях крови. Однако массовое внедрение таких методов сдерживает сложная природа большинства болезней: их развитие связано не с одной мутацией, а с сочетанием многих генетических особенностей, образа жизни и факторов среды.

Скоблов пояснил, что создать универсальную генную терапию для многофакторных заболеваний значительно труднее, чем для редких моногенных, где причина — нарушение в одном конкретном гене. Помимо этого, серьёзным препятствием остаётся безопасность: известны случаи, когда испытания прекращались из-за высокой токсичности, летальных иммунных реакций или угасания терапевтического эффекта.

Поэтому внедрение таких препаратов в клиническую практику требует длительных экспериментов и подтверждения их эффективности и биобезопасности.