Испытания клеточной терапии показали эффективность при дистрофии Дюшенна
Успешно завершилась третья фаза клинических испытаний клеточной терапии мышечной дистрофии Дюшенна: введение в кровоток сердечных стволовых клеток замедлило ослабление мышц у 54–65% участников. Результаты опубликованы в журнале Lancet.
В исследовании приняли участие 106 пациентов в возрасте от 10 до 22 лет. На протяжении года им каждые три месяца вводили культуры CDC-клеток — лабораторных аналогов стволовых клеток сердца. Ранее эксперименты на животных показали, что такие клетки вырабатывают вещества, снижающие воспаление и предотвращающие гибель мышечных клеток.
По сравнению с контрольной группой терапия замедлила ослабление мышц плеча и предплечья на 54–65%. Также у некоторых испытуемых замедлилось образование рубцовой ткани в миокарде. Работу возглавил профессор Эдуардо Марбан из Медицинского университета Седарс-Синай (США).
Мышечная дистрофия Дюшенна — редкое генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене DMD. Оно приводит к прогрессирующей слабости мышц и ранней смерти. Полученные данные открывают путь к более широкому применению клеточной терапии для лечения этой болезни.
